央视财经:【揭秘】医药行业的"死亡谷":"罕见病"药品遭遇"难产",应该如何破局?

2018-05-08 09:27 来源:央视财经 浏览:261

【揭秘】医药行业的"死亡谷":"罕见病"药品遭遇"难产",应该如何破局?

2018-05-07 央视财经 央视财经


伊兰·甘内特,一位成功的投资人。一场突如其来的家庭变故,让他放弃了全部的事业,举家从英国搬到美国,寻找最后一点希望。


央视财经频道播出纪录片《创新之路》


Solid Ventures创始人 伊兰·甘内特2012年10月15日,我当时在伦敦摩根大通交易厅,接到了医生的电话,她说,有一个十分不幸的消息,检查结果表明,可能是肌肉萎缩症。


Solid Ventures创始人 伊兰·甘内特没人有验证过的药物,也没有有效的治疗方法,这真的是最坏的情况了。



在美国,每年患病人数少于20万人的病症,被称为“罕见病”。甘内特儿子所患的肌肉萎缩症就是一种罕见病。这类疾病通常极度缺乏医疗资源的支持。


一种新药的研发一般需要10-15年,而且投资额巨大,风险很高,是医药行业的“死亡谷”。如果没有相当规模的市场预期,就不能覆盖开发成本,而罕见病是几乎所有市场化的医药企业都不愿意触及的领域。

美国国家转化科学促进中心主任 克里斯托弗·奥斯丁:一个人每周7天,每天8小时并持续十二年的工作量,机器人可以在一个星期内完成。



位于美国国家转化科学促进中心,作为政府部门,每年国家为它拨款6.5亿美元,用于包括罕见病药物在内的不同药物研究。


这家机构成立时的宗旨就是寻找加速药品研发的普遍原理,供给其他机构分享使用,进行推广扩大。克里斯托弗·奥斯丁作为这家机构的主管,他对这家机构的定位就是弥补市场的不足。

美国国家转化科学促进中心主任 克里斯托弗·奥斯丁:这是我们和私营机构的一个区别,私营机构的本质是,不做可以让同僚和竞争者复制的事情,但这是政府需要做的事情。

由政府来投入,将研究结果分享给药品企业,可以降低新药开发的难度。从服务社会出发,填补市场的边缘,鼓励市场的进入,这是政府对自身定位的一种选择。

美国国家转化科学促进中心主任 克里斯托弗·奥斯丁:我们是一座桥梁,是架在基础学术研究和商业部门之间的一座桥。在很长的一段时间里,这中间有一条河,但没有桥梁。所以一边是很棒的基础研究,另一边是很棒的商业部门,但是两者间的交流转换很少,所以通过搭建这样一座桥,促进研究到商业的转化。

在一个社会的运行中,创新的活力、市场的激励、政府的权利,各自扮演着重要的角色。政府既不高高在上,又不可或缺。

一项创新,从最初的萌芽到最后的结局,包含的意义远远不止于创新本身。创新更像是一粒种子,市场是它生长的土壤,政府能够做的,就是为它提供生长的环境,并耐心地培土、灌溉…

然而,如同政府替代不了市场一样,很多情况下,市场也替代不了政府。如何辩证市场与政府,央视财经频道纪录片《创新之路》,为您解密市场中的“政府之责”。


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本文编辑:张爽

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